Dünyada 130 kişide rastlanan hastalığın tedavisi bulunmuş olabilir

Yeni bir gen terapisi çocukların hayatını değiştirebilir, ancak klinik denemeler için 3,5 milyon dolar toplanması gerekiyor.

---

**Kaynak:** [BBC Türkçe](https://www.bbc.com/turkce/articles/cw1l05494ynro?at_medium=RSS&at_campaign=rss)

_Bu içerik özet olarak Cihan Haber Ajansı otomatik akış sisteminden alınmıştır; tam metin için kaynağı ziyaret edin._